ľ¹Ï¸£ÀûÓ°ÊÓ

Kinderen zijn over het algemeen ondervertegenwoordigd in klinisch onderzoek en worden meestal behandeld met doseerschema’s die geextrapoleerd zijn van volwassenen. Deze doseringsregimes zijn veelal gebaseerd op lichaamsgewicht of lichaamsoppervlakte en leiden tot variabiliteit in farmacokinetiek. Dit kan resulteren in een suboptimale behandeling waarbij bijwerkingen optreden, de therapie onvoldoende werkzaam is en er problemen kunnen zijn met therapietrouw. Voor de immunosuppressieve behandeling van kinderen met gouden standaardmedicijnen is er nog aanzienlijke ruimte voor verbetering. Verfijning van de huidige doseerstrategieen kan direct of indirect toxiciteit verminderen, de therapietrouw bevorderen en de werkzaamheid vergroten.

Dit proefschrift richtte zich op het verfijnen van de immunosuppressieve behandeling en het verbeteren van het gebruik van gouden standaardgeneesmiddelen in kinderen met auto-immuunziekten en bij hematopoetische celtransplantatie. In dit proefschrift werd geconcludeerd dat de huidige doseerstrategie van gouden standaard immunosuppressiva bij kinderen eevalueerd en verfijnd dient te worden, aangezien standaard doseerschema’s bij een deel van deze kinderen leiden tot een suboptimale behandeling. Farmacokinetiek-farmacodynamiek onderzoek met kinderen blijft hard nodig, omdat (jonge) kinderen over het algemeen ondervertegenwoordigd zijn in klinische studies. Dit zal bijdragen aan het ultieme doel: Het verminderen van toxiciteit, het verbeteren van de effectiviteit en het bevorderen van de therapietrouw bij kinderen die behandeld worden met immunosuppressieve geneesmiddelen.