ľ¹Ï¸£ÀûÓ°ÊÓ

Hemofilie A is een erfelijke bloedstollingsstoornis waarbij het lichaam te weinig stollingsfactor VIII heeft, waardoor mensen gemakkelijk bloeden, vooral in de gewrichten, wat kan leiden tot blijvende schade. Emicizumab (Hemlibra®) is een nieuwe behandeling die de werking van factor VIII nabootst. Het wordt onder de huid toegediend en werkt langer dan standaard FVIII-therapie, waardoor patiënten minder vaak injecties nodig hebben.
Dit proefschrift bestaat uit vier onderdelen. Ten eerste onderzochten wij bij ruim 170 kinderen dat emicizumab het aantal bloedingen sterk vermindert en de behandeling veel minder belastend maakt dan de eerdere therapie. Het medicijn bleek bovendien veilig, met weinig bijwerkingen.
Daarnaast bekeken we of de trombine-test kan laten zien hoeveel emicizumab iemand in het bloed heeft of het risico op een bloeding kan voorspellen. De studie toonde echter dat de test dit niet betrouwbaar doet; de uitslagen verschilden sterk bij dezelfde persoon, waardoor de test niet geschikt is om het stollingsvermogen te controleren bij mensen die emicizumab gebruiken.
Het belangrijkste onderdeel richtte zich op het efficiënter en op termijn goedkoper maken van de behandeling. In twee studies onderzochten we aanpassingen in de dosering van emicizumab. Door het interval te verlengen zodat volledige ampullen gebruikt konden worden, werd 9% minder medicijn verspild ten opzichte van de huidige dosering. De eerste resultaten van de landelijke DosEmi-studie lieten zien dat persoonlijk afgestemde doseringen even effectief zijn als de standaarddosering, maar met bijna 40% minder emicizumab.
Tot slot lieten wij zien dat emicizumab ook gebruik kan worden bij andere zeldzame bloedingsstoornissen.