ľ�ϸ���Ӱ��

Na tientallen jaren onderzoek zijn de eerste gentherapieën voor hemofilie nu op de markt. Deze behandelingen beloven de ziekte zelfs te kunnen genezen. Tegelijk roept gentherapie ook belangrijke ethische vragen op. In dit onderzoek kijk ik hoe gentherapie voor hemofilie op een ethisch verantwoorde manier ontwikkeld en toegepast kan worden.

Ik onderzocht twee hoofdvragen. 1) Wat zijn de ethische aspecten van gentherapie voor hemofilie? En 2) Wat betekent het eigenlijk om hemofilie te “genezen”?

Op basis van literatuuronderzoek en interviews met mensen met hemofilie en andere betrokkenen identificeerde ik drie belangrijke thema’s. Het eerste thema is ‘voldoen aan verwachtingen’. Veel mensen hopen dat gentherapie een genezing zal bieden, maar het is nog onzeker of die belofte waargemaakt kan worden. Het tweede thema is ‘onafhankelijkheid’. Voor mensen met hemofilie is de hoop op een vrijer en zelfstandiger leven een belangrijke drijfveer voor gentherapie. Het derde thema is ‘kosten en toegankelijkheid’. De hoge kosten van gentherapie roepen zorgen op over wie er toegang heeft tot gentherapie en hoe de behandeling eerlijk verdeeld kan worden.

Ook onderzocht ik wat wordt bedoeld met het woord “genezen”. Genezing kan drie verschillende dingen betekenen: het verkrijgen van een normaal lichaam, het verkrijgen van een normaal dagelijks leven, of een verandering in iemands identiteit. Deze betekenissen kunnen naast elkaar bestaan, zolang het duidelijk is wat er met het woord bedoeld wordt in een bepaalde situatie.

Voor een verantwoorde verdere ontwikkeling van gentherapie is het belangrijk om helder te zijn over de doelen van de behandeling, realistische verwachtingen te scheppen, en zorg zo in te richten dat patiënten echt meer zelfstandigheid ervaren.